De un “proyecto esotérico” a la tecnología de edición genética Crispr
Cuando Rachel Haurwitz comenzó su doctorado en Biología en la Universidad de California, en Berkeley, la galardonada bioquímica Jennifer Doudna sugirió que Haurwitz investigara parte de un sistema inmunitario bacteriano. Estudió la manera en que los microbios almacenan recuerdos genéticos de virus atacantes y los reconocen para luchar contra futuros ataques. “Fue un proyecto esotérico”, dice Haurwitz.
Pero ya no lo es. Este sistema, llamado Crispr, se ha convertido en una de las tecnologías más en boga en el mundo de la biología, con el potencial de dar a los científicos el control de los componentes básicos de la vida y, a los inversionistas, grandes recompensas económicas. Crispr no tenía una relevancia obvia para la salud humana cuando se descubrió por primera vez, en 1987; pero Doudna, quien ganó el Premio Breakthrough en Ciencias de la Vida, por su trabajo en Crispr, junto con otros pioneros, han descubierto formas de convertirlo en una herramienta de edición de genes. Haurwitz y Doudna ayudaron a fundar Caribou Biosciences en 2011 para llevarlo a la práctica. Haurwitz, aún en sus veintitantos, se convirtió en CEO al año siguiente.
Haurwitz no es la única. Otros jóvenes empresarios ven oportunidades en la edición de genes. Doudna cofundó Mammoth Biosciences con algunos de sus otros estudiantes de doctorado y dos Ph.D. de Stanford. Trevor Martin, el CEO de 30 años de la compañía, ha recaudado 23 millones de dólares (mdd) entre inversionistas como el CEO de Apple, Tim Cook. En 2015, en Cambridge,
Massachusetts, Luhan Yang, de 29 años, fundó eGenesis con su mentor, el genetista de Harvard George Church, para usar Crispr con objeto de ayudar a trasplantar órganos de cerdo a humanos. Omar Abudayyeh y Jonathan Gootenberg, también en sus 20 años, cofundaron Sherlock Biosciences con otro pionero de Crispr, Feng Zhang, de 37 años, del Instituto Broad, MIT y Harvard.
“Pueden ser jóvenes, pero, en ambos casos, se trata de personas que están, científicamente, a la cabeza de su juego”, dice Doudna sobre sus cofundadores. “Son audaces, de todas las formas correctas, y están muy conscientes de los desafíos éticos”.
Dado que nadie había creado una compañía con Crispr hasta hace unos años, “quizás haya más oportunidades para las personas con antecedentes no tradicionales”, dice Haurwitz.
Crispr es un acrónimo en inglés que, traducido, significa: “Repeticiones Palindrómicas Cortas Agrupadas y Regularmente Interespaciadas”. Se refiere a la forma como las bacterias almacenan, en sus genomas, fragmentos de ADN viral, como si fueran fotos de criminales. Estos marcadores se usan para identificar invasores reincidentes, del mismo modo que el sistema inmunológico humano usa elementos reveladores de un virus de polio recordado de una vacuna.
Si un virus invasor coincide con una foto almacenada, las enzimas asociadas con Crispr rompen en pedazos inofensivos el ADN letal del virus. Doudna y otros descubrieron cómo usar esas enzimas para cortar el ADN en puntos precisos con el fin de insertar o modificar genes. Crispr promete facilitar el proceso, costoso y lleno de errores, de reescritura del ADN, abriendo nuevas formas de tratar las enfermedades causadas por mutaciones genéticas, crear pruebas de diagnóstico más baratas e ingeniar células que matan el cáncer.
Ocho años después de su puesta en marcha en Berkeley, Caribou ha recaudado 41 mdd y ha obtenido acuerdos de licencia, potencialmente por valor de cientos de millones de dólares, con DuPont Pioneer, Novartis y otros. Está empezando a desarrollar terapias médicas.
Haurwitz creció en Austin, Texas, y obtuvo una licenciatura en Biología en Harvard. No tenía un plan claro cuando asistió a la Universidad de California en Berkeley, pero pensó que podría llegar a ser abogada de patentes.
Esa posibilidad cambió mientras cursaba su doctorado. El trabajo se puso más emocionante. Haurwitz y Doudna pasaron mucho tiempo hablando sobre cómo podrían reutilizar a Crispr para modificar los genomas a fin de curar enfermedades. Si programas el sistema Crispr de origen para cortar el gen que deseas modificar, es teóricamente posible usarlo para cambiar el código genético de “fallas” que causan enfermedades o interrumpen la producción de una proteína no deseada.
Caribou comenzó a madurar la idea de hacer que la tecnología Crispr estuviera disponible para la edición de ADN en campos como desarrollo de medicamentos, agricultura e investigación biológica básica. Los cofundadores no querían dejar la academia y estaban “lo bastante locos como para permitir que una joven de 26 años, sin ninguna experiencia empresarial, asumiera el papel de presidente y directora ejecutiva”, dice Haurwitz…